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FDA批准又一个基因疗法:针对遗传性视力减退问题

来源:中文业界资讯网
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2017-12-21

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据外媒报道,今年对于现代医学来说可以说是真正具有历史意义的一年,美国食品与药物管理局(FDA)首次批准了多种基因疗法。最近通过的基因疗法针对的则是一种罕见的遗传性视力损失,这标志着医学领域在2017年获得的一大里程碑。


新疗法叫Luxturna,其治疗的是一种叫做莱伯氏先天性黑蒙(LCA)的罕见遗传视网膜病。由于RPE65基因的突变,LCA患者将不得不面临视力不断恶化的命运。RPE65是一种产生对视力起重要作用的蛋白质。


基因疗法


Luxturna通过将健康基因添加到经过基因改造过的无害病毒中然后再注射到病人眼睛中的方式为其找回缺失的重要蛋白质。获悉,该疗法是FDA通过的第一个基因疗法,它标志着基因疗法的又一个第一,同时它还进一步强化基因疗法未来在更多具有挑战疾病中的应用前景。


目前对于各种基因疾病的科研数量正在激增,而今年是这些疗法从临床研究迈向普通大众的第一年。

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